山东医学调查发现：我国罕见病有药可医的仅半成

　　我国罕见病缺乏权威流调数据将成历史。25日，记者从2015年中国罕见疾病防治研究学术论坛暨山东省罕见疾病防治协会第二届会员代表大会上获悉，由我省罕见病协会牵头进行的罕见病流调数据已出炉。结果发现，治疗罕见病的药物十分缺乏，我国仅有5%的罕见病种“有药可治”。

　　省医科院党委书记、山东罕少见病重点实验室主任韩金祥介绍，中国罕见病流行病学关键数据多由参考国外数据简单推算得出，观点难以统一;国内罕见疾病登记系统不完善，数据采集困难，并且常规的现场调查的方法不适合罕见疾病。这使得我国一直缺乏罕见病流行病学数据，无法为国家制定相关医保、救助等政策提供依据。

　　韩金祥介绍，在这种背景下，山东省罕见疾病防治协会联合全国7个省份的科研机构对全国近100家三甲 医院 开展住院病例的罕见病流行病学调查。结果发现，7省份93家三甲 医院 10年收治罕见病例405589例，占住院病人总数的2 . 27%;4299种罕见病，93家三甲 医院 仅见952种，先天性疾病占一半以上。这些数据显示，我国的临床实际与欧盟和美国的罕见疾病谱有较大差距。

　　罕见病除了患者少见，他们引起人们关注的一个重要原因是大都无药可治，少数可以治疗的，费用特别高昂。据介绍，在发现的952种中国住院患者可见的罕见病中，国际上152种罕见病有相应的孤儿药上市，有16%的病种属于“有药可治”;在中国仅有50种罕见病有相应的孤儿药上市、获得临床批件或者正在进行临床试验，仅有5%的病种属于“有药可治”。

　　韩金祥分析说，由于罕见病患者少，药物开发难以获得商业回报，因此，需要国家对制药企业进行政策激励。但目前我国的医保支付不足和药物研发激励相对缺失，造成了国内药企对孤儿药的研发动力不足。为此，韩金祥建议，应在不断完善罕见病医保救助的同时，开辟绿色通道，加快引进国外已经上市的孤儿药。